ゲノム編集とドラッグデリバリーのための新生児マウスの髄腔内注射

私たちのグループでは、ゲノム探索と機能モデリングを含む学際的なアプローチを用いて、神経発達障害の遺伝学とエピジェネティックな基盤を研究しています。変異マウスの患者誘発多能性幹細胞(iPS細胞)を用いて、神経発達障害の病態を解剖するための分子・神経生理学的・神経行動学的解析を行っています。私たちは、この疾患に対する遺伝子編集ベースの治療法の開発を目指しています。

脳室内注射は、ICVとも呼ばれ、新生児マウスの中枢神経系に直接治療を送達する方法です。しかし、それは大脳皮質を貫通しなければなりません。髄腔内、IT注射は、診療所で一般的に採用されている手順であり、中枢神経系に直接治療を投与する効果的な手段として機能します。

しかし、新生児の子犬への髄腔内注射は、そのサイズが小さく、壊れやすい性質のために、重大な技術的課題をもたらす可能性があります。私たちは、マウスの脳における非ウイルス・非ナノ粒子の有効性と遺伝子編集を試験するための効率的で信頼性の高い送達法の開発を試みています。髄腔内注射は、従来のICV注射と比較して、大脳皮質を直接貫通する必要がないため、リスクが大幅に低くなります。

これにより、局所皮質組織と周囲の神経への潜在的な損傷を最小限に抑えることができます。髄腔内注射はまた、1回の注射で投与可能な薬剤の量を少なくとも5倍に増やすことを可能にし、反復投与の実現可能性を大幅に高めます。